Um novo tratamento para a doença de Parkinson?

No fim do mês de julho, cientistas da Universidade de Kioto, no Japão, anunciaram o início de testes para verificar a eficácia de células-tronco de pluripotência induzida (você pode saber mais delas aqui) para o tratamento da doença de Parkinson. O estudo é o primeiro a ser realizado em humanos. Por isso, olhos do mundo inteiro estão voltados para este acontecimento. E há muita expectativa quanto ao seu resultado.

 

Por que considerar as células-tronco no tratamento da doença de Parsinson?

A doença de Parkinson, que nós já discutimos anteriormente aqui no Eureka, é uma doença neurológica degenerativa. Sua causa ainda é bastante desconhecida. O que se conhece melhor são os seus sintomas, decorrentes da morte dos neurônios produtores de dopamina. Até o momento, não há cura para esta doença. Isto quer dizer que não há tratamentos que diminuam a progressão ou bloqueiem completamente a morte dos neurônios.

Figura 1: Esquema de uma célula cerebral, chamada de neurônio.

 

Há evidências científicas que justifiquem o teste em humanos?

Em estudos anteriores, os cientistas desenvolveram um método para gerar neurônios dopaminérgicos em laboratório, usando células-tronco de pluripotência induzida obtidas de voluntários saudáveis e de pacientes com a doença de Parkinson (testar as células-tronco de pacientes afetados pela doença era necessário para saber se estas células também serviriam para uma futura terapia). Ao induzir a geração dos neurônios, os cientistas viram que, independente da origem da célula-tronco de pluripotência induzida (voluntário saudável ou paciente doente), os neurônios eram capazes de produzir dopamina.

O passo seguinte, então, foi testar a segurança e a eficácia dos neurônios dopaminérgicos gerados a partir das células-tronco de pluripotência induzida, em modelos animais. Para isso, utilizaram macacos – nossos primos mais próximos .

Os animais foram tratados com uma droga que induz os sintomas motores da doença de Parkinson, como tremores de repouso e instabilidade postural. Em seguida, injetaram esses neurônios no cérebro dos macacos. Como células humanas estavam sendo injetadas nos macacos, os animais também foram tratados com remédios imunossupressores, para evitar a rejeição das células transplantadas. Após 12 meses do tratamento, os cientistas observaram uma melhora significativa nos macacos. E detectaram sinais de que os neurônios transplantados, embora fossem de origem humana, se integraram ao cérebro dos animais, funcionando apropriadamente.

 

E o que está sendo feito agora?

Agora, eles iniciaram os testes em humanos! Sete voluntários com a doença de Parkinson foram recrutados no Hospital Universitário de Kioto. As células-tronco de pluripotência induzida usadas para gerar os neurônios dopaminérgicos foram obtidas de um banco de células. Portanto, trata-se de um transplante alogênico (o doador é diferente do receptor). Como há riscos de rejeição imunológica, os pacientes tomarão um medicamento imunossupressor, o tacrolimus. Cada paciente será acompanhado por dois anos após o tratamento com os neurônios.

O primeiro transplante dos neurônios dopaminérgicos foi noticiado esta semana. Em outubro, 2,4 milhões de neurônios foram injetados no cérebro de um paciente do sexo masculino, de 50 anos. Os cientistas disseram que o paciente passa bem e que nenhuma complicação ocorreu após o procedimento. Se após seis meses de observação, tudo tiver corrido bem, ele passará por um segundo transplante de neurônios.

 

Estamos com os dedos cruzados!

 

REFERÊNCIAS

Kikuchi T, Morizane A, Doi D, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model.  Nature. 2017.

Kalia LV, Lang AE. Parkinson’s disease. Lancet. 2015.

 

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